درمان کوری موروثی با فناوری پیشرفته ژن درمانی
پیش از این ژن درمانی برای درمان برخی انواع سرطان در آمریکا به کار گرفته شده بود، اما اثرات جانبی خطرناک استفاده از این روش آن را به حاشیه رانده بود.
این روش ژن درمانی برای بهبودی مبتلایان به نوع خاصی از بیماری کوری موروثی موسوم به Leber congenital amaurosis به کار می رود. این نوع کوری ناشی از جهش ژنتیکی در یکی از ژن های خاص چشم است.
برای درمان این نوع کوری بر روی ژنی به نام RPE65 تمرکز شده و نسخه ای سالم از ژن یادشده به یک ویروس دستکاری شده و سالم متصل شده و به چشمان بیمار تزریق می شود.
این روش درمانی در حال آخرین بررسی های بالینی است و از یک دهه پیش تا به حال در حال تکامل است. از 29 نفری که تا به حال این روش درمانی برروی آنها آزمایش شده تا به حال 27 نفر تا حدی بینایی خود را به دست آورده اند. از جمله این افراد می توان به چند کودک اشاره کرد که با درمان صورت گرفته می توانند ابعاد اتاق خود را تشخیص داده و در آن راه بروند.
منبع:فارس